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유한양행이 희귀 유전질환인 고셔병에 대한 인식을 높이기 위한 글로벌 캠페인에 2년 연속 참여했습니다. 치료 접근성 격차 해소를 알리는 한편, 경구용 고셔병 치료 후보물질 개발도 이어가고 있습니다.



유한양행은 국제고셔연합(IGA)이 주관하는 '2026 세계 고셔병의 날' 글로벌 캠페인에 참여했다고 오늘(26일) 밝혔습니다.

세계 고셔병의 날은 고셔병에 대한 인식을 높이기 위해 2014년 IGA가 제정한 날입니다. IGA에는 50개국 이상의 고셔병 환자단체가 참여하고 있습니다.

올해 캠페인 주제는 '행동하는 형평성'으로, "당신이 고셔 여정의 어디에 있든, 우리가 함께합니다"라는 메시지를 내걸었습니다. 국가와 의료 환경에 따른 진단·치료 접근성 격차를 줄이고, 진단부터 치료와 가족 돌봄까지 환자 여정 전반에 필요한 정보와 지원을 확대하자는 취지입니다.

유한양행은 건강정보 채널 '건강의 벗'을 통해 캠페인 메시지를 공유하고, 관련 부서 임직원의 개인 사회관계망서비스(SNS)와 이메일 서명에 캠페인 배너를 게시하는 등 다양한 방식으로 참여하고 있습니다.



고셔병은 세포 내 노폐물 분해에 관여하는 글루코세레브로시다제 효소의 결핍이나 기능 이상으로 특정 지질이 체내에 축적되는 유전성 희귀 대사질환입니다. 전 세계 환자는 약 2만 명, 국내 환자는 100명 미만으로 알려져 있습니다.

주요 증상은 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 뼈 통증 등입니다. 일부 유형에서는 인지기능 저하와 안구운동 장애, 보행장애 등 신경학적 증상이 나타날 수 있습니다.

유한양행은 고셔병 치료 후보물질 'YH35995' 개발도 진행하고 있습니다. 이 물질은 질환의 원인이 되는 지질의 생성을 억제하는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 주사제가 아닌 경구용 저분자 치료제로 개발되고 있습니다.

유한양행은 2018년 GC녹십자와의 공동연구를 통해 해당 후보물질을 확보했으며, 현재 단독 개발 중입니다. 건강한 성인 남성을 대상으로 한 임상 1상에서 단회용량상승시험(SAD)을 마치고 다회용량상승시험(MAD)을 진행하고 있습니다. 2027년 하반기 임상 2상 진입을 목표로 준비하고 있습니다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "고셔병 환자는 어느 나라에 살고 있는지, 진단 전후 어느 단계에 있는지에 따라 받을 수 있는 정보와 치료에 큰 차이가 있다"며 "이번 캠페인 참여를 통해 국내 미충족 수요 환자들에 대한 인식을 높이고 임직원들도 질환에 대한 이해를 바탕으로 환자 중심의 가치 실현에 더욱 힘쓸 수 있는 계기가 되길 바란다"고 밝혔습니다.