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식품의약품안전처가 희귀 유전질환 치료제인 '와이누아오토인젝터주45밀리그램(성분명 에플론테르센나트륨)'을 허가했습니다.



식약처는 해당 의약품을 지난 10일 품목 허가했다고 오늘(13일) 밝혔습니다.

와이누아오토인젝터주는 유전적 요인으로 변형된 단백질이 말초신경계에 비정상적으로 축적돼 발생하는 '트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증' 치료에 사용하는 주사제입니다.

이 질환은 변형된 단백질이 신경 조직에 쌓이면서 감각 이상과 근력 저하, 보행 장애 등을 유발하는 희귀질환으로 알려져 있습니다.

해당 의약품은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자를 대상으로 월 1회 투여합니다.



주성분인 에플론테르센나트륨은 간세포에서 트랜스티레틴(TTR) 단백질의 생성을 억제해 아밀로이드 단백질이 신경 조직에 축적되는 것을 막는 기전으로 작용합니다.

식약처는 앞서 이 제품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제58호로 지정하고 신속 심사를 진행했습니다.

식약처는 "앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 유효성이 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자들의 치료 기회를 확대할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔습니다.