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유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'YH35995'가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 오늘(23일) 밝혔습니다.

유럽의약품청 희귀의약품은 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도로, 과학 자문과 수수료 감면 등의 혜택을 제공합니다. 또 허가 승인 시점부터 10년간 시장 독점권을 받게 됩니다.

앞서 지난 4월에는 미국 식품의약국(FDA)이 YH35995를 희귀의약품으로 지정했습니다.

고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 물질대사에 이상이 생기는 질환으로, 간·비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 증상 등 다양한 증상이 나타납니다.

YH35995는 글루코실세라마이드(GL-1) 생성을 억제하는 치료제로 전임상 연구에서 혈장과 뇌 속 GL-1을 낮추는 효과가 확인됐습니다.

유한양행 관계자는 "기존 치료제가 도달하기 어려웠던 중추신경계까지 약효를 전달할 수 있어 신경증상 동반 제3형 고셔병 환자의 치료 대안으로 기대된다"고 설명했습니다.

유한양행은 지난달 이탈리아에서 YH35995의 임상 1상 단회 투여 결과를 발표했으며, 향후 약물을 반복 투여해 안전성과 내약성 등을 평가할 계획입니다.