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식품의약품안전처는 파브리병 치료에 쓰이는 수입 희귀의약품 '엘파브리오주(페구니갈시다제알파)'를 오늘(21일) 허가했다고 밝혔습니다.



파브리병은 알파-갈락토시다제 A 효소 결핍으로 발생하는 리소좀 저장 질환 가운데 하나로, 피부가 사마귀처럼 솟아오르는 혈관각화종, 복통, 단백뇨, 손·발가락 말단 통증, 무한증, 저한증, 청각·시력장애 등의 증상이 나타납니다.

엘파브리오주는 식물 세포주로 제조한 유전자재조합 알파-갈락토시다제(리소좀 내에서 당지질 및 당단백질의 알파-갈락토실 결합을 끊어주는 가수분해 효소)로, 파브리병 환자에게 부족한 이 효소를 보충해 당지질의 축적을 감소시키고 질병의 악화를 완화합니다.

이 약은 파브리병으로 확진된 환자의 장기간 효소 대체요법으로 사용되며, 이번 허가를 통해 파브리병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대됩니다.

식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제를 신속하게 공급하여, 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이라고 밝혔습니다.