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식약처, "급성 간성 포르피린증 치료 희귀의약품 '기브라리주' 허가"

SBS Biz 우형준
입력2026.02.26 15:57
수정2026.02.26 16:30


식품의약품안전처는 성인에서의 급성 간성 포르피린증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 '기브라리주(기보시란나트륨)'을 오늘(26일) 허가했다고 밝혔습니다.

급성 간성 포르피린증(Acute hepatic porphyria, AHP)은 간에서 체내 산소운반에 필수 물질인 헴(Heme) 합성에 필요한 효소가 결핍돼 독성 중간체가 쌓여 심한 복통, 신경 손상 등을 초래하는 유전성 희귀질환입니다.

이 약은 간에서 아미노레불린산 합성효소 1(ALAS1)에 대한 mRNA(메신저 리보핵산)를 분해해 신경독성 중간체인 아미노레불린산, 포르포빌리노겐의 생성을 억제해 급성 간성 포르피린증의 증상을 감소시킵니다.

식약처는 이 약이 급성 간성 포르피린증 희귀질환 성인 환자에게 기존 치료제로 충족되지 않는 의료 수요에 대한 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다고 밝혔습니다.

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