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GC녹십자는 독자 구축 지질나노입자(LNP) 플랫폼 기반 희귀질환 비임상 연구가 국제학술지 '분자 치료-핵산'에 실렸다고 오늘(4일) 밝혔습니다.



현재 시판 중이거나 임상 단계인 메신저 리보핵산(mRNA)과 LNP 이용 치료제·백신은 반복 투약 시 간독성 및 과도한 면역반응 문제가 발생해 만성 질환 영역 이용이 어렵습니다.

이를 극복하기 위해 GC녹십자는 인공지능(AI)과 구조 활성 관계 분석을 통한 지질 라이브러리를 구축해 최적 LNP를 선별하는 플랫폼을 마련했습니다.

이번 연구에는 자체 개발한 mRNA와 LNP를 사용해 페닐케톤뇨증(PKU)과 숙신산세미알데하이드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 동물 모델에 적용해 효능과 안전성을 검증했다고 회사는 설명했습니다.

회사에 따르면 시험에서는 LNP가 간으로 전달돼 기존 임상 검증 LNP보다 단백질 발현이 더 높았으며 반복 투여 시에도 간 효소 수치 상승이나 과도한 면역 반응이 관찰되지 않았습니다.



또 배치별 제조 재현성과 냉동 보관 및 해동 시 안정성도 확보했다고 회사는 덧붙였습니다.

GC녹십자는 이번 성과를 바탕으로 희귀 유전 질환을 비롯한 만성 염증 질환, 항암 면역 치료제, 백신 등 다양한 파이프라인으로 mRNA-LNP 연구를 확대할 계획이라고 밝혔습니다.

또 자체 생산 능력과 플랫폼을 활용해 글로벌 제약사와의 공동 개발 및 기술 이전 가능성도 모색하고 있다고 회사는 덧붙였습니다.

정재욱 GC녹십자 연구개발(R&D) 부문장은 "이번 연구는 이온화 지질의 구조적 설계를 통해 효능과 안전성이 우수한 LNP 플랫폼을 자체적으로 구축한 결과를 알리는 것과 동시에 희귀질환 치료제 개발 가능성을 높였다는 점에서 의의가 크다"며 "차세대 LNP 플랫폼 고도화와 mRNA 치료제 적용 확대로 글로벌 경쟁력을 한층 강화해 나갈 것"이라고 말했습니다.