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젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(PSP) 치료제 'GV1001'이 미국 식품의약품청(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 2일 밝혔습니다.



FDA의 희귀의약품 지정 제도는 미국 내 20만 명 이하 환자에게 발생하는 희귀질환에 대한 치료제 개발을 장려하기 위한 제도입니다. 희귀의약품으로 지정되면 ▲ 임상 비용 최대 25% 세액 공제 ▲ 신약 허가 신청 수수료 면제 ▲ 시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등 다양한 혜택이 주어집니다.

GV1001의 글로벌 3상 임상시험을 계획하는 젬백스는 향후 임상 단계부터 다양한 혜택을 받을 수 있게 됐습니다.

GV1001은 항노화, 항산화, 항염 등 텔로머라아제의 다양한 효능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전 약물입니다. 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증 반응을 완화하는 기전을 통해 알츠하이머병, PSP 등 신경퇴행성질환에서의 치료 가능성을 회사는 기대하고 있습니다.

PSP는 비정형 파킨슨증후군으로 눈의 움직임을 조절하는 핵과 관련된 신경세포가 퇴화하면서 발생하는 질환입니다. 주요 증상으로는 균형 상실, 인지 기능 장애, 근육 경직 등이 있으며 현재까지 근본적인 치료제가 없습니다.



젬백스 관계자는 "GV1001이 PSP 치료제로서의 가능성을 국내외에서 인정받았다"며 "세계 각국에서 희귀의약품 개발에 대한 적극적인 지원책을 펴고 있는 만큼 효율을 높인 글로벌 임상시험으로 세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했습니다.