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GC녹십자 중증형 헌터증후군 치료제, 국내 희귀의약품 지정

SBS Biz 이정민
입력2025.02.05 18:18
수정2025.02.05 18:33

GC녹십자는 오늘(5일) 중증형 헌터 증후군 치료제 '헌터라제 ICV'가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 밝혔습니다.

헌터 증후군은 지능 저하와 골격 이상, 점진적 청력 소실 등이 발생하는 선천성 희귀질환입니다.



남자 아이 10만∼15만 명 가운데 1명꼴로 주로 2~4세에 발현하고, 중증인 경우 대부분 15세 전후에 사망하는 것으로 알려졌습니다.

헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 도구로 약물을 뇌실에 직접 투여해 중추신경 증상을 개선하는 치료제입니다.

이 같은 방식으로 환자의 뇌혈관·중추신경 세포에 전달된 약물은 인지능력 상실, 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에 기인한 증상을 완화해준다고 GC녹십자는 설명했습니다.

헌터라제 ICV 치료제는 앞서 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐습니다.

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