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식품의약품안전처가 새로운 다발신경병증 희귀치료제를 허가했습니다.

식약처는 오늘(15일) '트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증' 치료에 사용하는 siRNA 주사제 희귀의약품 '암부트라프리필드시린지주'(성분명 부트리시란나트륨)을 허가했다고 밝혔습니다.

트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형으로 인해 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적돼 다발신경병증을 일으키는 병입니다.

siRNA는 특정 메신저 리보핵산(mRNA)에 결합해 절단을 유도, 단백질 생성을 억제하는 역할을 하는 RNA입니다.

암부트라프리필드시린지주는 1단계 또는 2단계 다발성신경병증 환자에게 3개월에 1회 피하주사 방식으로 투여합니다. 주성분 부트리시란나트륨은 화학적으로 합성된 이중나선 구조의 siRNA로 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제, 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지합니다.

식약처는 "앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획"이라고 말했습니다.