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GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정받았다고 오늘(10일) 밝혔습니다.

이번에 패스트트랙 지정을 받음으로써 'GC1130A' 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이라고 회사 측은 설명했습니다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전질환입니다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식입니다. 

이 방식(ICV)은 당사의 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있습니다.

또한 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있습니다. 지난 2023년 미국(FDA)에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐습니다.

GC녹십자는 현재 'GC1130A'의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있습니다.

GC녹십자 관계자는 "이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다"고 말했습니다.