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GC녹십자가 세계 최초로 뇌실투여 방식 헌터증후군 치료제 허가를 받았습니다. 헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있습니다.

GC녹십자는 파트너사인 '클리니젠(Clinigen K.K.)'이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV (intracerebroventricular)'의 품목허가를 획득했다고 오늘(22일) 밝혔습니다. 헌터증후군 치료제가 뇌실 내 투여방식으로 허가를 받은 것은 이번 처음입니다.

'헌터라제 ICV'는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법입니다. 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 '뇌실질 조직(cerebral parenchyma)'에 도달하지 못하는 점을 개선한 방식입니다.

특히 이번 허가는 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식을 제시했따는 데 의미가 있습니다. 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달합니다. '헌터라제 ICV'는 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달되어 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대됩니다.

일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키 교수가 진행한 임상에서도 ‘헌터라제 ICV’가 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 '헤파란황산'을 크게 감소시키고 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보이는 것으로 나타났습니다.

허은철 GC녹십자 사장은 "이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것"이라고 말했습니다.